La thérapie génique et les maladies génétiques

Abstract

La thérapie génique regroupe l’ensemble des technologies permettant le transfert du matériel génétique tel que l'ADN ou l'ARN à viser thérapeutique dans un organisme vivant. Elle recouvre donc deux notions très différentes: la thérapie génique somatique et la thérapie génique germinale. La stratégie de la thérapie génique est une thérapeutique qui consiste à introduire un ou des acides nucléiques dans les cellules ou les tissus d'un individu, pour traiter ou prévenir une maladie, via un vecteur. Ces vecteurs sont classés en deux types : les vecteurs viraux, créés à partir d’un ou plusieurs virus et les vecteurs non viraux, fabriqués à partir de différentes molécules (comme les lipides). On peut aussi utiliser les acides nucléiques sans autre molécule (ADN nus). Chaque maladie présente ses particularités propres ce qui oblige à développer pour chacune d’entre elles un traitement de thérapie génique unique.